“非常感谢你们对我的帮助，相比以前，我现在整个人都精神了许多，像是脱胎换骨一样，迎来了新生活。”近日，广西壮族自治区人民医院血液内科为一名危重症的系统性轻链型淀粉样变性患者进行自体外周血干细胞移植治疗。术后，患者恢复良好，现已康复出院。据悉，这是广西首次开展自体造血干细胞移植治疗系统性轻链型淀粉样变性患者。

患者是一名51岁的女性，因双下肢水肿在外院被诊断为肾病综合征。在接受治疗后，患者还陆续出现腹胀、胸闷气促等情况，效果欠佳。今年1月，患者辗转来到广西壮族自治区人民医院血液内科住院接受治疗。

经血液内科与肾内科、心血管内科、病理科、超声科、放射科核磁共振室、检验科等多个学科会诊，患者最终被诊断为系统性轻链型淀粉样变性，且病情危重。

据广西壮族自治区人民医院血液内科医生介绍，该病属于罕见病，同时也是疑难病种。根据《中国系统性轻链型淀粉样变性诊断和治疗指南（2021年修订）》，该疾病初治患者如符合自体外周血干细胞移植（ASCT）条件，首选ASCT进行治疗；在经过抗浆细胞治疗后状态改善，转为符合移植条件的患者可进行ASCT治疗。

由于当时患者多个脏器功能差，病情危重，不符合移植条件，经多学科会诊，救治团队决定为患者进行抗浆细胞治疗以改善器官功能，为ASCT治疗创造条件。

经过5个疗程的治疗，患者病情明显好转，符合自体移植指征。经患者同意，今年8月，血液内科为患者启动ASCT流程。在经过干细胞动员、采集、大剂量美法仑预处理、干细胞回输等流程后，患者并未出现严重的并发症。移植后第10天，患者造血功能恢复，标志着移植治疗取得成功。

“该患者在广西壮族自治区人民医院得到精确诊断以及规范合理治疗，充分体现了广西壮族自治区人民医院强劲的综合实力，为罕见病的精准诊治提供了新思路、新方法。”血液内科副主任（主持工作）蓝梅表示，科室将“着眼于当下，放眼于未来”，继续大力发展造血干细胞移植技术，从常见病至罕见病，争取取得新突破，为更多患者带去希望。（石仁州 尹歆怡）

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